一項納米技術策略已顯示出在小鼠身上逆轉阿茲海默症的潛力。這項研究介紹了「超分子藥物」，這是一類新型的納米顆粒，能夠獨立作為藥物運作，而不僅僅是攜帶治療分子。這種療法的方法獨特，因為它不直接針對神經元，而是專注於恢復血腦屏障（BBB）的正常功能。血腦屏障作為一個屏障，將大腦與血液循環隔開，以保護大腦免受外部威脅，如毒素或病原體的侵害。這項技術由一個合作研究團隊開發，該團隊由加泰羅尼亞生物工程研究所（IBEC）和四川大學華西醫院（WCHSU）共同領導。
在小鼠模型中顯示出希望的研究結果中，大腦的代謝需求很高，依賴於複雜的血管系統來供應能量和清除廢物。在阿茲海默症等疾病中，這個微妙的系統，特別是血腦屏障，會受到損害，導致如淀粉樣蛋白β（Aβ）等有毒蛋白質的積累，進而損害神經元功能。研究人員對經過基因工程改造以過度生產Aβ蛋白並顯示出認知衰退的小鼠進行了研究。小鼠僅接受了三次超分子藥物的注射，隨後進行了疾病進展的定期監測。這些藥物納米顆粒被精確設計以達到特定的大小和表面配體。
研究人員表示，「在注射後僅一小時，我們觀察到大腦內Aβ的量減少了50%至60%。」或許最有說服力的證據在於這種療法的長期療效。研究人員對12個月大的小鼠（相當於60歲的人類）使用納米顆粒進行治療，並在幾個月內監測這些動物的行為和記憶。結果令人驚訝：一隻18個月大的治療小鼠（相當於90歲的人類）恢復了健康年輕小鼠的行為。
長期的療效源於成功恢復大腦的血管系統。這種療法通過打破一個循環來運作。一旦血管正常運行，它們就能通過主動清除積累的Aβ和其他毒素來阻止疾病的進展。這使整個大腦系統能夠回到平衡狀態。研究人員指出，「我們的納米顆粒像藥物一樣運作，似乎激活了一個反饋機制，使這個清除途徑回到正常水平。」進一步的深入分析顯示，超分子藥物作為一個「開關」來重新激活LRP1蛋白。在正常的大腦中，LRP1像一個「分子守門員」。這種蛋白質通常會與淀粉樣蛋白β結合，並將其運送穿過血腦屏障進入血液中進行排除。然而，在阿茲海默症中，這種運輸系統經常會變得堵塞或退化。這些藥物模擬LRP1的配體，並與Aβ結合以穿越血腦屏障，這一行動啟動了清除有毒物質的過程，恢復血管作為有效的廢物清除通道的自然角色。
IBEC的研究人員Lorena Ruiz Perez表示，「我們的研究展示了在快速Aβ清除中取得的顯著療效，恢復了血腦屏障的健康功能，並導致阿茲海默症病理的顯著逆轉。」在美國，超過670萬人目前正與這種疾病抗爭。這種新療法提供了一種有希望的方法，能夠通過直接針對與阿茲海默症相關的血管問題來創造有效的臨床治療。這些發現已於10月6日發表在《信號轉導與靶向療法》期刊上。
