Life Biosciences 正在將細胞重生技術推向臨床應用，推出了 ER-100，這是一種實驗性基因療法，旨在通過復活眼部受損的神經元來恢復視力。這種方法不僅僅是延緩疾病的進展，而是通過表觀遺傳重編程來將衰老的視網膜細胞重置為更健康的狀態。ER-100 主要針對視神經病變，這是一組會導致不可逆視力喪失的疾病，當連接眼睛與大腦的視網膜神經節細胞死亡時就會發生這種情況。這些神經元不會自然再生，因此像開角型青光眼和非動脈性前缺血性視神經病變等疾病的治療尤其困難。
這項療法源自 Life Biosciences 的部分表觀遺傳重編程平台，該平台改變控制基因表達的生化標記，但不改變 DNA 本身。這種方法通過受控表達三種 Yamanaka 轉錄因子，即 OCT-4、SOX-2 和 KLF-4，統稱為 OSK，來回溯細胞的衰老標誌。在臨床前研究中，ER-100 是通過玻璃體內注射直接送入眼睛。根據該公司的資料，這種方法恢復了與細胞年齡相關的甲基化模式，並在多個動物模型中改善了視覺功能，包括非人類靈長類動物。該療法上周獲得 FDA 批准進行首次人體試驗。
這些結果為首次人體評估奠定了基礎，重點是安全性和早期療效的跡象。臨床計劃將招募患有開角型青光眼和非動脈性前缺血性視神經病變的患者，這些病症隨著人口老齡化而日益成為負擔。青光眼仍然是全球失明的主要原因，儘管治療通常專注於降低眼內壓，但即使在壓力得到控制的情況下，視網膜神經節細胞的損傷仍可能持續。非動脈性前缺血性視神經病變，有時被形容為眼部中風，會導致突然且無痛的視力喪失，目前尚無批准的療法。
通過針對基礎的神經退行性變化，ER-100 被定位為一種潛在的疾病修正療法，而不僅僅是症狀緩解。第一階段研究將評估安全性、耐受性、免疫反應以及多項視覺評估的變化。雖然早期試驗的設計並不旨在證明療效，但數據可能有助於驗證表觀遺傳重編程作為神經退行性眼病可行策略的有效性。Life Biosciences 的首席科學官 Sharon Rosenzweig-Lipson 博士表示，這一重要的臨床里程碑是多年研究、優化以及全面的非人類靈長類動物研究的結果，這些研究證明了受控 OSK 表達、甲基化模式的恢復和視覺功能的改善，最終促成了這一新藥申請的批准。
如果 ER-100 成功，這可能標誌著對於年齡相關疾病治療的一場更廣泛變革，從管理下游影響轉向直接應對生物衰老本身。Life Biosciences 已經在為這一平台尋找眼部疾病以外的應用，計劃擴展到其他隨著時間積累的年齡相關疾病。當前的重點仍然是部分表觀遺傳重編程是否能安全地轉化為人類應用。這一早期試驗的結果將受到致力於再生醫學、基因療法和衰老生物學研究者的密切關注，這些研究者都在尋找恢復功能而不僅僅是減緩衰退的方法。
